Phoebe Newman Ale ma inne zmartwienia, szczególnie dotyczące jej dwóch córek, w wieku 7 i 12 lat. Dodała, że pobyt w szpitalu przez długi czas w celu poddania się terapii genowej, po której nastąpią miesiące rekonwalescencji, byłby dla nich trudny.
„To nie są dzieci, ale mnie potrzebują” – powiedziała pani Polanco.
Pacjenci pytają, kiedy terapia genowa w przebiegu choroby jest konieczna. Jeśli zwlekają zbyt długo, choroba może doprowadzić do udaru lub trwałego uszkodzenia narządów i kości. Ale jeśli choroba jest łagodna i łatwa do opanowania, czy lepiej poczekać? Andre Marcel Harris, lat 33, który mieszka w Houston, zdecydował, że czekanie jest najlepszą opcją.
Powiedział: „Nie jestem chory jak wielu innych”. „W tym momencie terapia genowa nie jest częścią rozmowy”.
Shemar Lewis, lat 20, mieszkający w Orlando na Florydzie, ma kilka obaw — potencjalne długoterminowe skutki uboczne terapii genowej, koszty oraz wielomiesięczny proces leczenia i powrotu do zdrowia.
Jednak anemia sierpowata była głównym obciążeniem. Spędził lata od wczesnych lat nastoletnich, nie mogąc chodzić do szkoły, ponieważ był tak chory – jego szkoła wysyłała nawet nauczycieli do jego domu. Skończył szkołę średnią i jest zainteresowany wstąpieniem do wojska, ale od tego czasu dowiedział się, że nie zostanie przyjęty z powodu anemii sierpowatej. Dzięki terapii genowej „będę mógł naprawdę żyć swoim życiem”, powiedział swojej matce, Carli Lewis.
Ale jakie będzie to życie?
„Bez choroby pacjenci nie wiedzą, kim są” – powiedziała 31-letnia Teona Woolford, pacjentka z anemią sierpowatą i adwokat mieszkająca w Owings Mills w stanie Maryland. Powiedziała, że wielu martwi się „wymianą znajomego problemu – anemii sierpowatej – na coś innego i ogólny strach przed nieznanym”.
